原标题：行业动态：信念医药单次静脉给药血友病B基因治疗药物登上柳叶刀子刊

　　血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子VIII或IX基因突变引起，患者关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。其中，血友病A是由于患者凝血因子VIII活性显著降低导致，血友病B是由于患者凝血因子IX活性显著降低导致。当前，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗，患者需要终生反复注射血浆源性或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是科学家不懈追求的目标，其中基因治疗被寄予厚望。

　　近日，信念医药宣布，其单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究结果已在国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）上发表。研究结果证实了BBM-H901治疗策略的安全性、长期有效性，并且能够显著缓解相关并发症。

　　“BBM-H901研究是中国乃至亚洲首个利用肝靶向AAV载体治疗血友病B的临床研究，该治疗策略的安全性、长期有效、以及显著缓解相关并发症都得到了证实，必将为今后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持，对于推动我国基因治疗药物研发和临床转化具有重要的指导意义。” 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊教授表示。

　　信念医药专注于开发以AAV为载体的创新型基因疗法，为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。BBM-H901是该公司开发的一款AAV基因治疗在研药物，拟用于治疗血友病B。据悉，BBM-H901的设计有两个创新之处：一是采用人肝脏靶向性AAV衣壳，使得该候选药能够高效感染肝细胞，大大缩短药物在血液中的驻留时间，降低衣壳产生的免疫反应；二是采用创新性的表达盒，该表达盒利用了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达优势。

　　本次在《柳叶刀-血液病学》上发表的临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、信念医药与华东理工大学合作开展。研究共纳入10例重型/中重型血友病B患者，静脉输注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58周随访，凝血因子IX活性（FIX:C）达到平均36.9±20.5IU/dl。

　　研究数据显示，与国际同类研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达，1周时达到57.1±20.2 IU/dl（见图1），并在中位5（1,6）周时达到FIX:最高值64.1±22.5 IU/dl。

　　▲图1：BBM-H901衍生FIX:C长期表达水平（图片来源：信念医药）

　　此外，研究结果显示，经治疗后，BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次；中位靶关节数从1.5个减少至0个；中位凝血因子IX药物输注次数从53.5次减少至0次。同时，BBM-H901也展现出良好的安全性，整个随访过程中无3-4级不良事件（AE）发生。

　　▲图2：BBM-H901注射液给患者带来了显著临床获益（图片来源：信念医药）

　　综上所述，研究认为，BBM-H901注射液已经在中国人群中证实了其安全性和有效性，实现了血友病B的长期治疗，缓解了相关并发症的发生，显著增加了患者获益。

　　信念医药首席执行官郑静博士表示，本次发表的研究是该公司在中国进行的第一次临床研究，信念医药非常自豪能够推出BBM-H901注射液，这是中国首个自主研发的静脉注射的血友病B基因治疗在研药物和全身递送的罕见病基因治疗在研药物。信念医药将继续推进所有其它管线的发现和研究，并加快药物的临床试验和商业化，希望罕见或常见病患者能尽快获得基因治疗。（来源医药观澜）